美国会调查报告痛批FDA批准首款阿尔兹海默症药物：充斥着违规！

美国国会调查人员称，美国卫生官员对百健公司（Biogen）备受争议的全球首款阿尔茨海默症药物的审批过程“充斥着不合规”，这引发了人们对该机构规程失误的严重担忧。

经过18个月的调查，美国众议院监督与改革委员会和能源与商务委员会周四公布了调查报告，认为美国食品药品管理局（FDA）在评估这款名为Aduhelm的药物时与Biogen过度合作。

尽管一些外部医学专家提出了反对意见，建议FDA不允许该药物上市，理由是其疗效的试验结果相互矛盾。FDA顾问委员会的三名成员在这款药物获得批准后辞职。美国医疗保险计划后来严格限制了对Aduhelm的支付，百健也停止了营销活动。

哈佛医学院（Harvard Medical School）教授亚伦·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）说，该报告“描述了一种令人难以置信的令人不安的行为模式，围绕着这款药物的批准。”他在Aduhelm获得批准后退出了FDA的顾问委员会。

他说：“FDA是世界上最重要的公共卫生监管机构，但当它采取这样的措施时，它损害了自己的信誉以及患者和医生对它的信任。”

Aduhelm于2021年6月获得批准，不是因为它显示出对抗脑萎缩的有效性，而是因为它能够减少大脑中的淀粉样斑块，这是一种与疾病相关的物理标记。另一种减少淀粉样蛋白的实验性药物是日本卫材（Eisai）与百健合作开发的lecanemab， 9月份在减缓疾病方面取得了积极的结果。

百健表示，十多年来，该公司一直致力于研究和开发阿尔茨海默病的治疗方法，并坚持其行为的完整性。FDA表示，它仍然致力于其批准程序的完整性，其内部审查发现，FDA工作人员与百健的合作是适当的。

FDA在一份声明中表示：“本机构的工作是经常与公司互动，以确保我们有足够的信息来为我们的监管决策提供信息。”

但根据美国国会的调查报告，百健将Aduhelm视为一个“前所未有的财务机会”，该报告批评百健为该产品设定了不合理的每年5.6万美元的高价。报告称，百健制定了积极的上市和营销计划，旨在实现收入最大化，尽管该公司意识到治疗对患者来说成本高昂，并成为联邦医疗保险（Medicare）的负担。

此后，百健已将Aduhelm的价格下调至2.82万美元，以降低患者的自付费用，并减少“对美国医疗保健系统的潜在财务影响”。然而，国会的调查报告指出，这一决定是在公众强烈反对后才做出的。

FDA最初批准了这种治疗药物，并贴上了标签，允许其用于广泛的阿尔茨海默氏症患者，而不是药物主要研究的非常早期的患者。美国国会调查人员发现，即使该公司接受了更广泛的用途声明，但内部也存在缺乏证据支持的担忧。报告称，在受到公众批评后，百健后来才试图缩小该药物的使用条件。

国会委员会获得的文件发现，在百健完成并提交Aduhelm新药申请的12个月时间里，FDA和百健举行了“至少115次会议、电话和实质性电子邮件交流”。这个数字可能被低估了，因为FDA没有与百健会面的明确记录。

FDA还使用了一种有争议的途径，称为加速批准，来评估Aduhelm。批评人士说，这种途径允许许多药物在可疑数据的基础上进入市场。

FDA表示，它将在适当的时候继续使用加速途径，因为它允许该机构更早地获得严重的、危及生命的疾病。

美国众议院监督与改革委员会主席、纽约州众议员卡罗琳·马洛尼（Carolyn Maloney）在一份声明中说，该报告的发现应该“为FDA改革其做法敲响警钟”。

责任编辑：于健 SF069