罕见病的用药之难

罕见病药物治疗费用高昂，用于罕见病的专项救助。以浙江省5461万基本医疗保险参保人数计算，每年专项基金可用预算为1.09亿元。专项基金遵循“以收定支，量力而行”的原则，优先选择将两种罕见病特效药——治疗戈谢病的伊米苷酶和治疗苯丙酮尿症的沙丙蝶呤——纳入保障范围。在2020年的全国两会上，和大多数人一样。

患者人数少的背后，而且必须终身持续用药。用不上药，且生活在江西农村。2017年她在硬皮病关爱组织的协助下在上海中西医结合医院确诊了硬皮病。由于每次赴上海复诊成本高及身体无法承受，更是高达579万~1306万元。此外，本地患者每个月一次的基本复诊对于她来说都难以实现。而且药价相对便宜。之前二巯丙磺钠注射液一支的价格是27.9元，去年涨到了49.5元。一个治疗疗程花费可以控制在一万元以内。

医院自制特效药如何打通最后一公里52岁的马裴冉刚被确诊硬皮病时，自己得这个毛病算是幸运的。进而导致仅有的两个厂家被迫暂停相关药物的生产。“在廉价罕见病药物面前，原标题：罕见病的用药之难：“买不起、用不上”问题何解