Intellia Therapeutics和再生元联合宣布CRISPR首个临床试验结果公布
智通财经APP2021-06-27 08:47:450阅
美东时间6月26日,Intellia Therapeutics和再生元公司联合宣布,在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%,在第28天TTR降低幅度最大可达96%。
据悉,NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有一次治疗,潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的潜力。这是首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据。CRISPR基因编辑系统的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授去年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。
报告中称,在1期临床试验中接受治疗的6名ATTR患者,其中3名接受剂量为0.1 mg/kg的NTLA-2001的治疗,另外3名接受剂量为0.3 mg/kg的NTLA-2001的治疗。在接受治疗第28天的检测显示,NTLA-2001能够剂量依赖性降低患者血清中的TTR水平。0.1 mg/kg剂量组TTR平均下降52%,0.3 mg/kg剂量组TTR平均下降87%。其中一名患者TTR水平下降96%。
责任编辑:刘玄逸
0000
评论列表
共(0)条相关推荐
钯金史上首次突破3000美元 发生了什么?
文章来源:华尔街见闻本周五,钯金期货史上首次盘中突破3000美元大关,现货钯金也首次升穿3000美元。NYMEX6月钯金期货周五当天收报2953.7美元/盎司,继续本周一和周二之后再创收盘新高,全周涨超3%,4月一个月涨近15%,涨幅遥遥领先其他贵金属和铜等工业金属。0000沪指窄幅震荡 美股止步两连涨
{tb}{trstyle="height:26.5px;"}{td}线索Clues|理性投资{/td}{/tr}{/tb}本页面动态更新,刷新可获得最新信息。点此关注官方微博@ETF投资线索。以下为《线索Clues》13:25综述:【市场焦点】周二,亚太股市涨跌不一。沪指高开0.09%后震荡整理,午盘报3520.48,涨0.08%。创业板指跌0.68%。0000消失三周的公司回购即将卷土重来 美股要反弹?
在下次禁售期开始前,股票回购需求量将达到55亿美元/日,这对标普500指数来说有8%的上行空间。自1月4日见顶之后,标普500指数就一路走低,尽管许多交易员将市场疲软的原因全部归咎于美联储日益鹰派的态度,但他们可能忽略了一些事情。众所周知,美联储不会放任美股市场崩溃,可以说美股尾盘的暴跌和市场整体的疲软与美联储几乎没有太大的关系。美股下跌的真正原因,实际上是由于公司回购的缺乏。0000美疾控中心:多数人是在六英尺内被传染COVID-19的
来源:cnBeta{image=1}CDC指出,当站在某个阳性患者身边时,你感染COVID-19的可能性也就越高。所以除了及时清洗消毒房屋台面,戴口罩和保持社交距离的重要性依然很高。在聚会期间,呼吸道飞沫的传播概率,很容易在谈笑、甚至深呼吸时大增。因此即便在健身房这样的场所,大家仍需提高警惕。以下是CDC分享的人传人细节:0000美联储维持利率在近零水平不变 预测2023年末之前将有两次加息
美联储将利率维持在接近于零的水平不变,但暗示预计2023年末之前会有两次加息,比之前预测的时间有所提前。“疫苗接种降低了新冠病毒在美国的传播,”联邦公开市场委员会(FOMC)结束为期两天的政策会议后,在周三发布的政策声明中写道。“在取得这一进展和强有力的政策支持下,经济活动和就业指标均有所增强。”0000