Therapeutics和再生元联合宣布CRISPR首个临床试验结果公布

美东时间6月26日，IntelliaTherapeutics和再生元公司联合宣布，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可达96%。